Une thérapie génique faisant appel à un auxiliaire improbable, le virus du sida, a permis de redonner un système immunitaire fonctionnel à 48 bébés et jeunes enfants qui en étaient dépourvus à la naissance, ont rapporté des médecins mardi.
Les résultats montrent que tous les enfants, à l’exception de deux d’entre eux, qui ont reçu la thérapie expérimentale dans le cadre d’une étude, ont désormais des capacités saines de lutte contre les germes.
« Nous prenons ce qui aurait été une maladie mortelle et guérissons la plupart de ces enfants avec un seul traitement, a déclaré le Dr Donald Kohn de l’hôpital pour enfants Mattel de l’UCLA, qui a dirigé l’étude.
« Ils sont en liberté, vont à l’école, font des choses normales, sans craindre qu’une infection ne mette leur vie en danger, a-t-il ajouté.
Les deux autres enfants qui n’ont pas bénéficié de la thérapie génique ont ensuite subi avec succès une greffe de moelle osseuse. Les médecins disent qu’il faudra plus de temps pour savoir si l’un des 50 enfants est guéri, mais ils semblent aller bien jusqu’à présent.
Les enfants étaient atteints du syndrome d’immunodéficience combinée sévère, ou SCID, qui est causé par un défaut génétique héréditaire qui empêche la moelle osseuse de produire des versions saines des cellules sanguines qui forment le système immunitaire. Sans traitement, cette maladie est souvent mortelle au cours de la première ou des deux premières années de vie.
Elle est devenue connue sous le nom de « maladie du garçon bulle » en raison d’un cas survenu dans les années 1970 impliquant un garçon du Texas qui a vécu pendant 12 ans dans une bulle de plastique protectrice pour l’isoler des microbes. On l’appelle maintenant « maladie des bébés bulles » parce qu’une vingtaine de défauts génétiques différents, dont certains affectent aussi bien les filles que les garçons, peuvent la provoquer.
Une greffe de moelle osseuse d’un frère ou d’une sœur génétiquement compatible peut guérir la maladie, mais la plupart des enfants n’ont pas de donneur compatible et le traitement est risqué – le garçon texan est mort après une greffe.
Les patients sont maintenant traités par des doses bihebdomadaires d’antibiotiques et d’anticorps qui combattent les germes, mais ce n’est pas une solution permanente.
Les médecins pensent que la thérapie génique pourrait l’être. Ils prélèvent une partie des cellules sanguines du patient, utilisent un virus du sida désactivé pour insérer une version saine du gène dont les enfants ont besoin, puis renvoient les cellules par voie intraveineuse.
Josselyn Kish, aujourd’hui âgée de 11 ans et vivant à Las Vegas, a subi cette thérapie à l’UCLA lorsqu’elle avait 3 ans. Lorsqu’elle était bébé, elle souffrait d’éruptions cutanées, d’un zona douloureux et de diarrhées fréquentes, a déclaré sa mère, Kim Carter. « La crèche m’appelait plusieurs fois par semaine pour que je vienne la chercher parce qu’elle avait toujours de la fièvre ».
Après la thérapie génique, « elle a tout de suite été mieux », a déclaré Mme Carter. Aujourd’hui, « elle tombe rarement, rarement malade » et a pu se rétablir chaque fois qu’elle l’a fait. Cet espoir s’étend à la nouvelle infection de Josselyn – on vient de lui diagnostiquer le COVID-19 et jusqu’à présent, elle ne présente que des symptômes très légers.
Au total, 27 enfants ont été traités à l’hôpital de Los Angeles, trois aux Instituts nationaux de la santé des États-Unis près de Washington et 20 au Great Ormond Street Hospital de Londres. Le fait que le traitement semble sûr dans plusieurs hôpitaux qui le pratiquent rend l’étude « très puissante », a déclaré le Dr Stephen Gottschalk du St. Jude Children’s Research Hospital à Memphis.
Il n’a joué aucun rôle dans la nouvelle étude, mais lui et ses collègues ont réalisé une thérapie génique similaire sur 17 autres enfants atteints de SCID.
« Les gens nous demandent si c’est un remède. Qui sait à long terme, mais au moins jusqu’à trois ans, ces enfants se portent bien », a déclaré Gottschalk. « La fonction immunitaire semble stable dans le temps, donc je pense que c’est très, très encourageant ».
Les résultats de l’étude dirigée par UCLA ont été publiés mardi par le New England Journal of Medicine et présentés lors d’une conférence en ligne de l’American Society of Gene & Cell Therapy. Les travaux ont été financés par des subventions des agences sanitaires des gouvernements américain et britannique et par l’Institut californien de médecine régénérative, financé par les impôts. Kohn est un inventeur du traitement et un conseiller de la société qui le développe actuellement, Orchard Therapeutics, basée à Londres.
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Associated Press, 11 mai 2021
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